天
- 免費試聽
- 免費直播
12月24日 19:00-21:00
詳情12月31日 14:00-18:00
詳情熱點推薦
——●●●聚焦熱點●●●—— | ||
---|---|---|
報名預(yù)約>> | 有問必答>> | 報考測評>> |
代表您好:您提出的《關(guān)于加快推進罕見病治療醫(yī)療保障機制的建議》收悉,經(jīng)商教育部、科技部、國家醫(yī)保局、國家藥監(jiān)局,現(xiàn)答復(fù)如下:
一、工作現(xiàn)狀和進展情況
(四)關(guān)于罕見病用藥供應(yīng)保障。
近年來,我委會同有關(guān)部門圍繞罕見病用藥供應(yīng)保障,主要開展以下三方面工作:一是推動完善相關(guān)政策。針對當(dāng)前罕見病用藥供應(yīng)保障存在的重點難點環(huán)節(jié),從研發(fā)注冊、保障供應(yīng)、醫(yī)保報銷等方面完善政策。其中,我委牽頭實施的工作主要包括,將一些符合基本藥物屬性的罕見病用藥納入國家基本藥物目錄,比如治療血友病的人凝血因子Ⅷ、人凝血酶原復(fù)合物、人纖維蛋白原,治療肺動脈高壓的波生坦,治療肝豆?fàn)詈俗冃缘那嗝拱返?;我委?部門聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于改革完善短缺藥品供應(yīng)保障機制的實施意見》,將健全罕見病用藥政策列為應(yīng)對解決藥品短缺問題的6類措施之一;發(fā)布鼓勵仿制藥品目錄、鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單和臨床急需境外新藥清單等,納入38個罕見病治療臨床急需藥品予以優(yōu)先審評審批。二是“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(以下稱新藥專項)對一些罕見病用藥研發(fā)提供支持。截至目前,新藥專項針對血友病、重癥肌無力、多發(fā)性硬化、特發(fā)性肺纖維化及肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)等共立項課題14項,中央資金投入6823萬元。2019-2020年度實施計劃中專門設(shè)立罕見病用藥品種研發(fā)類課題6項,涉及中央經(jīng)費2243.67萬元。針對罕見病用藥保障的部分課題取得了階段性進展,其中特發(fā)性肺纖維化用藥吡非尼酮膠囊、血友病用藥人凝血酶原復(fù)合物注射劑及人凝血因子Ⅷ注射劑(凍干)等獲得新藥證書,填補領(lǐng)域內(nèi)國產(chǎn)藥物空白。2018年石藥集團研發(fā)的治療ALS藥物丁苯酞被美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)認(rèn)定為孤兒藥,豪森藥業(yè)治療肺動脈高壓的首仿藥安立生坦上市,有效緩解罕見病用藥“境外有藥、境內(nèi)無藥”困境。三是聚焦具體藥品,協(xié)調(diào)做好供應(yīng)保障。建立健全藥品短缺監(jiān)測預(yù)警體系,提高監(jiān)測效率和應(yīng)對能力,著力解決臨床罕見病用藥短缺問題。比如,我委會同有關(guān)部門對治療肝豆?fàn)詈俗冃缘那嗝拱愤M行市場撮合,促成生產(chǎn)企業(yè)以合理穩(wěn)定的價格向醫(yī)療機構(gòu)供應(yīng)藥品,解決該藥長期以來供應(yīng)多次出現(xiàn)局部短缺的問題,近兩年一直供應(yīng)穩(wěn)定;治療腎上腺皮質(zhì)癌的米托坦片,國內(nèi)尚未注冊上市,指導(dǎo)北京協(xié)和醫(yī)院,協(xié)調(diào)藥監(jiān)部門辦理一次性進口后及時定點使用。
二、關(guān)于所提建議的答復(fù)
(一)關(guān)于制定“罕見病國家行動計劃”和《罕見病防治法》。
此項工作圍繞罕見病的基礎(chǔ)研究、臨床診療、藥品供應(yīng)、醫(yī)保費用等多個環(huán)節(jié),涉及科技、衛(wèi)生健康、藥監(jiān)、醫(yī)保等多個部門,下一步我委將聯(lián)合相關(guān)部門,組織中國罕見病聯(lián)盟組織及有關(guān)專家,積極研究論證,借鑒國際經(jīng)驗,探索制定“罕見病國家行動計劃”,提升罕見病的防治和保障水平,適時出臺《罕見病防治法》,從法律層面構(gòu)建可持續(xù)的罕見病預(yù)防、診療、康復(fù)、科研及藥品供應(yīng)等醫(yī)療保障體系。
(二)關(guān)于降低罕見病患者家庭的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)。
自基本醫(yī)療保險制度建立以來,醫(yī)保部門高度重視罕見病的醫(yī)療保障工作,國家層面先后發(fā)布5版醫(yī)保藥品目錄,目錄內(nèi)藥品數(shù)量從1535個增加到2709個。通過調(diào)整醫(yī)保目錄,實現(xiàn)用藥保障范圍不斷擴大和目錄結(jié)構(gòu)的優(yōu)化,目錄中包括如重組人凝血因子、倍泰龍等罕見病藥物和大多數(shù)對癥治療的藥物。在2019年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整過程中,新增治療兒童患者的原發(fā)性肉堿缺乏癥的左卡尼汀口服溶液,并通過準(zhǔn)入談判將多發(fā)性硬化癥的特立氟胺片、治療C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊以及治療肺動脈高壓的司來帕格片、波生坦片、馬昔騰坦片和利奧西呱片等10余個罕見病藥品納入了國家醫(yī)保藥品目錄,價格明顯下降,罕見病患者保障水平明顯提升。對于部分價格特別昂貴的特殊罕見病用藥,由于超出基金和患者承受能力等原因,尚未被納入基本醫(yī)保支付范圍??偟膩碚f,符合條件的罕見病藥品基本已全部被納入基本醫(yī)療保險支付范圍,同時,為貧困罕見病患者提供醫(yī)療救助方面的解決渠道,通過資助包括罕見病患者在內(nèi)的困難群眾參加基本醫(yī)療保險,并對其參保后個人及家庭難以承擔(dān)的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費用給予補助,進一步降低其醫(yī)療負(fù)擔(dān)。下一步,醫(yī)保部門將結(jié)合參保人用藥需求、醫(yī)?;I資能力等因素,通過嚴(yán)格的專家評審,逐步將療效確切、醫(yī)?;鹉軌虺袚?dān)的罕見病藥物納入醫(yī)保支付范圍。國家層面將研究探索針對部分特殊罕見病的用藥保障機制,更有利于降低罕見病患者家庭的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)。
(三)關(guān)于加大罕見病研究支持力度。
科技部面向罕見病防控的科技需求,繼續(xù)支持罕見病科技創(chuàng)新工作,一方面,繼續(xù)加強科技攻關(guān),結(jié)合“十四五”國家重點研發(fā)計劃相關(guān)重點專項動議工作,基礎(chǔ)和臨床研究并重,推動罕見病流行病學(xué)、發(fā)病機制、篩查標(biāo)準(zhǔn)和治療藥物的研究,為提升罕見病防控提供有力的科技支撐;另一方面,根據(jù)《國家臨床醫(yī)學(xué)研究中心五年(2017-2021)發(fā)展規(guī)劃》的總體部署,擬布局建設(shè)出生缺陷和罕見病的國家臨床醫(yī)學(xué)研究中心,進一步提升罕見病臨床研究創(chuàng)新能力。
教育部已在全國高校及其附屬醫(yī)院布局“免疫與代謝”等醫(yī)學(xué)相關(guān)領(lǐng)域4個前沿科學(xué)中心、“惡性腫瘤發(fā)病機制及轉(zhuǎn)化研究”等122個教育部重點實驗室、“分子診斷”等35個教育部工程研究中心、“腦重大疾病防治”等12個省部共建協(xié)同創(chuàng)新中心,充分發(fā)揮高校及其附屬醫(yī)院的學(xué)科優(yōu)勢。通過教育部重點實驗室的建設(shè),有效地完善高校在罕見病的基礎(chǔ)研究領(lǐng)域的科研創(chuàng)新體系,加強對“罕見病”的疾病機理、創(chuàng)新藥物、診療技術(shù)等方向的基礎(chǔ)研究和應(yīng)用基礎(chǔ)研究工作,為突破“罕見病”的防范與治療加強科技力量和智力資源的支持。
國家藥監(jiān)局新修訂的《藥品注冊管理辦法》,也進一步充實鼓勵藥物研制和創(chuàng)新的內(nèi)容,結(jié)合臨床治療需求實際,參考國際經(jīng)驗,設(shè)立突破性治療藥物及附條件批準(zhǔn)等加快上市注冊通道,對符合要求納入到上述加快通道的罕見病治療藥品將予以相應(yīng)的支持政策,進一步做好研發(fā)服務(wù)與指導(dǎo),加速罕見病治療藥品上市注冊。同時,建立藥物研發(fā)與技術(shù)審評期間的溝通交流機制,在罕見病治療藥物研發(fā)與注冊申請技術(shù)審評過程中,申請人可與國家藥監(jiān)局藥審中心就關(guān)鍵技術(shù)等問題所進行的溝通交流,形成的共識可作為研發(fā)和評價的重要參考。
三、下一步工作目標(biāo)和計劃
當(dāng)前,我國罕見病用藥供應(yīng)保障受經(jīng)濟、人口、社會保障水平等條件制約,仍處于起步階段,面臨一些挑戰(zhàn)。罕見病用藥不足既是民生問題,也是全球性公共治理難題。國家高度重視罕見病相關(guān)工作,下一步我委將認(rèn)真研究您所提出的建議,會同有關(guān)部門主要推動開展以下工作:?一是依托相關(guān)專業(yè)繼續(xù)開展罕見病診療培訓(xùn),提高罕見病診療水平。二是提高罕見病用藥供應(yīng)保障能力。加強罕見病用藥使用環(huán)節(jié)的監(jiān)測,將符合條件、臨床急需罕見病用藥列入鼓勵仿制藥品目錄或鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單,通過新藥專項等國家研發(fā)項目支持企業(yè)和科研單位研發(fā);積極配合有關(guān)部門完善罕見病醫(yī)療保障、藥物可及性等相關(guān)管理政策,進一步保障罕見病患者權(quán)益。
感謝您對衛(wèi)生健康工作的關(guān)心和支持。
國家衛(wèi)生健康委
2020年9月2日
編輯推薦:
國家關(guān)于建設(shè)“互聯(lián)網(wǎng)+醫(yī)療健康”標(biāo)準(zhǔn)化示范體系的建議回復(fù)
國家衛(wèi)健委關(guān)于免費預(yù)防接種疫苗管理實施建議答復(fù)
國家關(guān)于加大對醫(yī)療機構(gòu)院感防控部門建設(shè)支持的建議答復(fù)!
天
12月24日 19:00-21:00
詳情12月31日 14:00-18:00
詳情